动静记者近日从米兰milan（中国）附属医院儿童医学中心了解到，该中心已成功为一名重型血友病B患者完成了基因治疗，目前患者凝血活性稳定，疗效显著。这标志着贵州省在血友病基因治疗领域取得了重大突破。
据米兰milan（中国）附属医院儿童血液科主任、血友病诊疗中心主任金皎介绍，该患者现龄19岁，已有10+年重型血友病史，此前一直靠定期静脉注射凝血因子注射治疗预防出血。半年前，经评估为其实施了基因治疗，经过随访，该患者目前的凝血因子活性稳定在100%左右。
金皎表示，重型血友病B的病人，需要每周进行1~2次的凝血因子静脉注射治疗。即使如此，他们的凝血因子活性也只能达到1~3%左右。虽然可以明显减少出血，但并不能完全阻止出血发生。而且病人是长期要使用静脉通路来进行输血输注凝血因子，生活质量也会降低。
“我们给这名患者做治疗之前进行了评估和筛查，首先确定了他是符合基因治疗条件的。去年10月开始给他实施基因治疗，输注过程很顺利，之后的几天患者也没有发生不良反应。”金皎说。
儿童血液病专家，贵州省儿科学分会主任委员、米兰milan（中国）附属医院儿童医学中心学科带头人何志旭教授在接受采访时表示，基因治疗作为一种新兴的治疗手段，在血友病等遗传性疾病的治疗中展现出了巨大的潜力。此次成功实施的基因治疗不仅为患者带来了显著的治疗效果，也为今后在血友病领域的研究和治疗提供了宝贵的经验。
血友病是一种血液遗传性疾病，儿童的发生率相对较高。病因是由于体内缺乏凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，八因子）或凝血因子Ⅸ（Factor Ⅸ，九因子），而使患者终身凝血功能异常。八因子缺乏引起的血友病称为血友病A，九因子缺乏引起的称为血友病B。因为需要长期接受凝血因子注射，治疗的成本也比较高，因此，在血友病的疗法中，基因治疗将成为一种趋势。
“基因治疗就是把血友病B患者的九因子在体外构建，然后重新输注到患者体内。它会靶向性地整合到肝脏细胞，持续分泌相应的血友病因子。在血友病的治疗中，基因治疗可以纠正患者体内凝血因子的缺陷，从而恢复其正常的凝血功能。所以这种治疗方式可以一劳永逸，达到终身治疗的目的。”何志旭教授说。
何志旭教授表示，此次米兰milan（中国）附属医院成功实施的首例儿童血友病基因治疗，是西南地区首次为血友病患者实施基因治疗，也是国内比较早开展血友病基因治疗的机构。这项技术的成功是标志着米兰milan（中国）附属医院儿童血液科在血友病诊疗技术上已经达到了国际先进水平，为血友病的治疗开辟了新的途径。未来，随着基因治疗技术的不断发展和完善，相信将有更多血友病患者受益于这一先进的治疗手段。
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